Przerwanie profilaktycznych transfuzji stosowanych w zapobieganiu udarowi w chorobie sierpowatokrwinkowej cd

Pisemną świadomą zgodę uzyskano od rodzica lub opiekuna dziecka we wszystkich przypadkach, a zgodę dziecka uzyskano, gdy było to stosowne. Transfuzje
Krew do transfuzji była dopasowana do antygenów C, D, E i Kell. Zalecano stosowanie chelatowania za pomocą deferoksaminy, jeśli poziomy ferrytyny w surowicy przekraczały 2500 ng na mililitr, ale rodzaj transfuzji (prosta, ręczna wymiana lub automatyczna erytrocytafereza) i rozpoczęcie leczenia chelatującego pozostawiono badaczowi. Pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy zatrzymanej przez transfuzję, mogli otrzymywać transfuzje wskazane do leczenia powikłań choroby sierpowatokrwinkowej. Rozpoczęcie terapii hydroksymocznikiem11 lub regularna transfuzja u pacjenta przypisanego do tej grupy została wyznaczona jako zwrotnica i spowodowała cenzurowanie danych dotyczących pacjenta na dzień leczenia.
Informacja o nowych objawach neurologicznych była zbierana kwartalnie, a rejestrowane były zmiany w leczeniu, przejściowej chorobie i epizodycznej transfuzji. Pełną morfologię krwi, liczbę retikulocytów, ilościową elektroforezę hemoglobiny i badanie przesiewowe alloprzeciwciał przeprowadzono przed każdą transfuzją i co kwartał; a poziomy ferrytyny w surowicy mierzono w laboratorium podstawowym (w Medical College of Georgia w Augusta). Pomiary aminotransferazy alaninowej, .-glutamylotransferazy, dehydrogenazy mleczanowej i bilirubiny oraz badania przesiewowe pod kątem wirusów zapalenia wątroby typu B i C przeprowadzano raz w roku.
Definicja i rozstrzyganie punktów końcowych
Pierwotnym złożonym punktem końcowym był udar (udar mózgu lub krwotok śródczaszkowy) lub powrót do nieprawidłowej prędkości przezczaszkowej ultrasonografii Dopplerowskiej, zdefiniowany jako dwa kolejne badania z nieprawidłowymi prędkościami, trzy kolejne badania ze średnią prędkością 200 cm na sekundę lub więcej, lub trzy kolejne nieadekwatne badania oraz dowody ciężkiego zwężenia MRA. Podejrzewające udary zostały ocenione przez ekspertów nieświadomych przypisywania leczenia przy użyciu danych klinicznych i wszystkich dostępnych danych obrazowania. Udar definiowano jako uporczywe nieprawidłowości neurologiczne lub przejściowe, którym towarzyszyło nowe uszkodzenie mózgu właściwe dla klinicznej prezentacji pacjenta.
Analiza statystyczna
Obliczono wielkość próby, która zapewnia 80% mocy, z dwustronnym współczynnikiem błędu I rzędu 0,05, aby wykryć bezwzględną różnicę 50 punktów procentowych między dwiema grupami badanymi w stosunku do pacjentów, u których wystąpił udar lub powrócił do wysokiego ryzyka udaru na podstawie przezczaszkowego badania dopplerowskiego przez trzy lata. Pacjentów stratyfikowano w wyniku randomizacji w zależności od obecności lub braku zmian niedokrwiennych w MRI; losowe, permutowane bloki czterech lub sześciu pacjentów zostały użyte w każdej grupie zgodnie z definicją MRI. Wyznaczono równoważenie instytucjonalne z tolerancją dwóch pacjentów na stanowisko, aby zachować przybliżoną równowagę w przydziałach leczenia w każdym miejscu 12. Obliczenia mocy dla testu log-rank przeprowadzono za pomocą oprogramowania SAS (wersja 8, SAS Institute), 13 z programem oprogramowania Lakatos, 14 dla 54-miesięcznego badania obejmującego 50 pacjentów w każdej grupie, z 60 pacjentami zapisanymi w ciągu pierwszych 12 miesięcy i 40 w ciągu następnych 24 miesięcy; po zakończeniu rekrutacji następowało 18 miesięcy obserwacji
[przypisy: kto nie może oddać krwi, licówki bez szlifowania warszawa, usg kolana wrocław ]
[przypisy: acerola sanbios, warunki oddawania krwi, fizjoterapia w geriatrii ]